آینده بدون حمله قلبی می تواند جان میلیون ها نفر را نجات دهد. شرکت Verve Therapeutics می خواهید از تکنیک های اصلاح ژن مانند CRISPR قسمت هایی از ژنوم انسان را که مسئول حملات قلبی هستند دستکاری کنید.
لیپوپروتئین با چگالی کم (LDL) معمولاً نامیده می شود کلسترول بد شناخته شده است که یکی از علل اصلی بیماری های قلبی عروقی آترواسکلروز (ASCVD) است. با این حال، تحقیقات نشان داده است که اگر ژن های خاصی را فعال نکنیم، می توانیم خطر حمله قلبی را کاهش دهیم. Verve Therapeutics برای اصلاح مواد ژنتیکی خود کبد بیمار می فرستد تا ژن مشکل را غیرفعال کند.
علاوه بر LDL، لیپوپروتئین غنی از تری گلیسیرید (TRL) یا لیپوپروتئین a عوامل دیگری هستند که منجر به حمله قلبی بودن. روش درمانی Verve به طور خاص ژن های سازنده این مولکول ها را هدف قرار می دهد. این شرکت در حال حاضر در حال انجام اصلاحات ژنتیکی این دو آنزیم است PCSK9 در ANGPTL3 و عملکرد این درمان را ارزیابی می کند.
اصلاح ژن فقط در بزرگسالان انجام می شود
Verve تاکید کرد که روش اصلاح ژن به تازگی فعال شده است بزرگسالان از توالی ژنوم تخمک ها، اسپرم ها یا جنین ها استفاده می کند و آن را دستکاری نمی کند تا از چالش های اخلاقی رایج جلوگیری کند. بزرگسالان می توانند این کار را به انتخاب خود انجام دهند.
زیرا حمله قلبی با تجمع کلسترول درمان Verve که در رگهای خونی رخ میدهد، با تغییر عادتهای متابولیک در سطح ژن، از این تجمع جلوگیری میکند. این شرکت قصد دارد به زودی آزمایش های بالینی این درمان را در بزرگسالانی که به دلیل بیماری های ارثی دچار کلسترول بالا و حملات قلبی شده اند، آغاز کند. با این حال، انتظار می رود که در آینده مردم جوان تر آنها همچنین می توانند از این درمان برای جلوگیری از مشکلات قلبی استفاده کنند.
Verve قبلا از این درمان استفاده کرده بود میمون ها سطح کلسترول بد خون را تشخیص داده و کاهش می دهد 59 درصد کم کردن. با این حال، احتمالا سال ها تا پایان آزمایشات انسانی باقی مانده است و هزینه این درمان ممکن است بین این دو باشد 50 تا 200 هزار تومان بودن.